Hospital Universitario de Donostia
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Jefe Clínico de Neurología del Hospital Universitario de Donostia, director científico del CIBERNED y director de Investigación del área de Neurociencias del ISS Biodonostia
Investigadores de EE. UU. han utilizado células madre creadas a partir de pacientes con un tipo muy raro de ELA, más prevalente en Brasil, para atacar un gen clave en la respuesta al estrés y revertir en el laboratorio el daño sufrido por las neuronas motoras. Creen que es “una prueba de concepto prometedora para futuras estrategias terapéuticas” y “podría ayudar a sentar las bases para ensayos clínicos con información genética”.
La revista New England Journal of Medicine recoge la publicación de los datos de un ensayo clínico que estudia el fármaco Tofersen frente a una forma de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) provocada por mutaciones en el gen SOD1 y que supone un 2 % de las ELA esporádicas. A los seis meses del tratamiento mejoraron algunos biomarcadores de daño neuronal, pero no la situación clínica de los enfermos. En una extensión del estudio, ya sin grupo placebo, se observó una ralentización de la pérdida funcional, aunque los investigadores reconocen que hay limitaciones a la hora de interpretar este resultado.