Reacción a "Nueva estrategia “prometedora” para la ELA con células madre creadas a partir de pacientes"

La investigación liderada por un equipo de la Case Western Reserve University en Cleveland (Ohio, EE. UU.) ha identificado los efectos desde el punto de vista molecular que causa la mutación P56S en el funcionamiento de la motoneurona. Ligan este efecto con respuestas inadecuadas de las neuronas a un entorno en el que haya situaciones de estrés y en el que las interacciones entre la mitocondria y el retículo endoplásmico puedan jugar un papel relevante. Esta mutación está relacionada con un subtipo de ELA poco frecuente, denominada ELA Tipo VIII, que se caracteriza por su aparición temprana (en la treintena de edad) y tener un progreso muy lento de afectación motora.  

El trabajo es relevante porque identifica mecanismos de acción, algo que es fundamental para poder establecer estrategias racionales de intervención farmacológica. Las limitaciones desde el punto de vista de traslación de los resultados son varias. La más importante es que todos los resultados están realizados in vitro y, por tanto, la aportación de otros tipos celulares al inicio y establecimiento de este tipo de ELA no se contextualiza. La ausencia de estudios preclínicos en modelos humanizados sería de gran valor añadido. Los estudios moleculares que nos ayudan a entender cómo las neuronas gestionan situaciones de estrés son fundamentales, si bien aún desconocemos el origen, dinámica y efectos de las causas que generan estas situaciones.  

Si algo sabemos en relación con los mecanismos patológicos de la ELA es que no es una entidad única y que el diálogo entre diversos tipos celulares es fundamental para entenderla y, por tanto, gestionarla clínicamente en un futuro.