CIBERER

Un equipo del Hospital Infantil de Filadelfia y Penn Medicine (Estados Unidos) ha tratado con éxito a un bebé diagnosticado de un raro trastorno genético con una terapia de edición genética CRISPR personalizada. El bebé —del que han dado a conocer las siglas KJ— nació con una enfermedad metabólica rara conocida como deficiencia grave de carbamoil fosfato sintetasa 1 (CPS1). Tras pasar los primeros meses de su vida en el hospital, con una dieta muy restrictiva, KJ recibió la primera dosis de su terapia a medida en febrero de 2025, entre los seis y los siete meses de edad. El tratamiento, que se utiliza por primera vez en este tipo de trastorno, se administró de forma segura, y el pequeño ahora crece bien y mejora. El caso se detalla en un estudio publicado por The New England Journal of Medicine (NEJM). 

Un equipo de investigadores ha utilizado ingeniería de células madre embrionarias para crear un ratón bipaternal —un ratón con dos progenitores masculinos— que vivió hasta la edad adulta. Sus resultados, publicados en la revista Cell Stem Cell, muestran cómo la selección de un conjunto concreto de genes implicados en la reproducción permitió este avance en la reproducción unisexual en mamíferos.

Hoy se ha presentado el séptimo Informe Anual del Acuerdo COSCE de Transparencia, elaborado por la European Animal Research Association, que analiza la transparencia en el uso de animales para experimentación científica en España en 2023. Según el documento, se consolida la transparencia entre las instituciones firmantes –168 en 2024– y todas publican una declaración en sus páginas web sobre el uso de animales. La mención pública del número y especies utilizadas se sitúa en un 47 %, frente al 38 % del año anterior.