Con frecuencia aparecen titulares en los que nuevas investigaciones consiguen “curar” enfermedades. Sin embargo, ¿qué probabilidad real hay de que sean ciertos? ¿Cómo afecta la fase en la que se encuentra la investigación a su expectativa final? ¿Se ha probado ya en humanos o solo en animales de experimentación? En este artículo explicamos por qué se usan animales en biomedicina, las razones de que los ratones sean los más empleados, los pasos y tiempos que van desde que un tratamiento parece eficaz hasta que puede saberse si funciona en personas, las características y limitaciones de varios modelos de enfermedad, y cómo deberían comunicarse los resultados para informar sin levantar falsas esperanzas.

Un equipo de Estados Unidos ha analizado 611 muestras de 341 cepas modelo de ratón conservadas en los Mutant Mouse Resource and Research Centers (MMRRC), una red de recursos de investigación apoyada por los Institutos de Salud (NIH). Al comparar la identidad de cada cepa con su perfil genético real, comprobaron que aproximadamente la mitad de las muestras presentaban discrepancias. Aunque la mutación diseñada esperada estaba generalmente presente y muchas inconsistencias eran relativamente menores, algunas tenían el potencial de comprometer la validez y la reproducibilidad de los experimentos, al introducir variables genéticas ocultas que podrían alterar los resultados biológicos. Los resultados se publican en Science.

Cinco de cada diez posibles tratamientos pasan de estudios en animales a estudios en seres humanos; cuatro a ensayos clínicos controlados aleatorizados; y uno de 20 pasa a la aprobación por agencias regulatorias, según estima un análisis. La concordancia entre resultados positivos en animales y en estudios clínicos es del 86 %, según el estudio, publicado en PLoS Biology, que junta las conclusiones de 122 estudios ya publicados sobre 54 enfermedades humanas distintas.