Susana Rives
Médica especialista responsable de la Unidad de Leucemias y Linfomas en el Servicio de Oncología Pediátrica del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
El estudio es de buena calidad y muy importante.
El 80-90% de los niños con leucemia linfoblástica aguda se pueden curar con quimioterapia. Sin embargo, el pronóstico en los lactantes (bebés menores de 12 meses) es mucho peor, con probabilidades de curación inferiores al 60 %. En los últimos 20 años estos resultados no habían mejorado.
En este estudio internacional se muestra que añadir blinatumomab (un tipo de inmunoterapia) a la quimioterapia es seguro y se asocia, al menos a corto plazo, a una gran mejoría en la supervivencia de los lactantes (bebés menores de 12 meses) con leucemia linfoblástica aguda.
Cuando se comparan los resultados de este estudio con los obtenidos en estudios anteriores en que no se usaba blinatumomab, la probabilidad de supervivencia libre de enfermedad a los dos años pasa de 49,4 % a 81,6 %. Aunque falta más tiempo de seguimiento para hablar de curación, hay que tener en cuenta que entre los lactantes que recaían, la gran mayoría (90 %) lo hacían en los primeros dos años.
Blinatumomab ya había demostrado ser un fármaco seguro y eficaz en niños mayores de 1 año y adultos con leucemia linfoblástica aguda en recaída o con mala respuesta al tratamiento (persistencia de enfermedad residual mínima). Se desconocía si iba a ser eficaz y si iba a ser tolerado en los lactantes. Uno de los posibles efectos secundarios de blinatumomab es la toxicidad en el sistema nervioso (como temblor, convulsiones). En lactantes era importante descartar que pudiera ser peor tolerado. En 30 pacientes, ninguno ha tenido que interrumpir el tratamiento por toxicidad neurológica ni por otro motivo.
La implicación es grande, ya que hace recomendable usar blinatumomab en el tratamiento de los lactantes con LLA.
Las limitaciones son que es un estudio con un número pequeño de pacientes (30 lactantes) y que no se ha hecho una comparación aleatorizada del tratamiento solo con quimioterapia frente a quimioterapia + blinatumomab. Sin embargo, ante el mal pronóstico de estos niños con quimioterapia y los datos de blinatumomab en niños mayores de 1 año y adultos, era muy difícil (éticamente) aleatorizar dar o no dar blinatumomab. Por otro lado, aun siendo 30 un número pequeño, la leucemia en el niño menor de 1 año es un tipo de leucemia muy infrecuente y hace difícil tener números altos en poco tiempo.
Podrá beneficiar al 80 % de los lactantes con leucemia linfoblástica aguda. En números absolutos es un número muy bajo, porque la incidencia de la LLA en lactantes es muy pequeña. Pero entre los pacientes con esta enfermedad minoritaria, beneficiará a la mayoría de ellos.
El tiempo de seguimiento es corto y es cierto que deberá confirmarse con resultados a mayor seguimiento. Sin embargo, es un tipo de leucemia muy agresiva y la mayoría de las recaídas y de fallecimientos por toxicidad ocurren en los primeros dos años, por lo que es un resultado que ya merece tenerse en cuenta e incorporar este tratamiento en primera línea de tratamiento. Eso sí, habrá que reevaluar, con mayor seguimiento, si se mantienen estos resultados tan prometedores.