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Pablo Velasco Puyó

Médico del Servicio de Oncología y Hematología Pediátrica del Hospital Vall d’Hebron y profesor asociado del departamento de Pediatría de la Universidad Autónoma de Barcelona

Es un artículo de revisión que resalta la disparidad en el estudio y aprobación de fármacos contra el cáncer entre la población de adultos y pediátrica.  La medicina de precisión ha permitido diseñar tratamientos personalizados dirigidos a un mecanismo de acción y genética concretos, no a un tipo de cáncer específico (de ahí que se le llame agnósticos de tumor), que son muchas veces compartidos entre cánceres pediátricos y de adultos (de ahí el juego de palabras en el título del artículo con ag(e)nostic), lo que aumenta las oportunidades de investigar y aprobar fármacos independientemente de la edad.  

Sin embargo, aunque ha habido progresos en el desarrollo de ensayos clínicos para niños, la velocidad y el volumen de aprobación están muy por debajo de los números de adultos y de lo necesario para mejorar la eficacia y disminuir la toxicidad de los tratamientos actuales. Para incentivar a las empresas farmacéuticas en este tipo de desarrollo se creó la iniciativa RACE en EEUU y en Europa se está trabajando para modificar la legislación del 2007. Para ello, reconocidas sociedades científicas como el ITCC Consortium, Accelerate, SIOPe y delegados de pacientes como CCI Europe están haciendo un gran trabajo desarrollando iniciativas que permitan acelerar el desarrollo de nuevos fármacos contra el cáncer pediátrico. Trabajos así permiten aumentar el conocimiento y el apoyo de la población, y con ello el compromiso político y regulatorio. 

ES