Reacción a "La EMA recomienda no aprobar el lecanemab contra el alzhéimer"

Considero muy negativa la decisión tomada por la EMA. Se alude básicamente a dos aspectos: la discutible relevancia clínica de los efectos y los efectos secundarios. El lecanemab ha aportado una evidencia sólida de su efecto biológico que se corresponde con una moderada eficacia clínica a la hora de ralentizar la evolución de la enfermedad en fases sintomáticas muy iniciales. La repercusión clínica puede parecer pequeña, pero eso muy relativo: los resultados que tenemos son solo a 18 meses y en pacientes con una situación clínica tan leve un cambio de 0,5 puntos en una escala (CDR-SOB) en la que se puntúa de media 3,2 a la hora de empezar el tratamiento (la escala va de 0 a 18, a mayor puntuación, peor estado clínico) supone una ralentización de la progresión medida en esa escala de un 30%.

¿Quiénes somos nosotros para juzgar si 6 meses más en una situación clínica de deterioro cognitivo leve (que son independientes) es poco o mucho? Estamos de acuerdo en que a todos nos gustaría que fuera mayor, pero no es un cambio desdeñable.

Pero el motivo del rechazo no es tanto la eficacia clínica pequeña como los efectos secundarios potenciales. En un porcentaje pequeño de los pacientes (0,8 % de efectos adversos serios en el ensayo CLARITY) son graves (incluso en un pequeño número de pacientes pueden ser mortales). Según la EMA esto no es asumible, y es aquí donde está la parte más controvertida. La mayor parte de estos efectos aparecen en los portadores homocigotos de ApoE e4 (un 15 % de los pacientes) o en pacientes anticoagulados. Los dos primeros aspectos pueden conocerse antes de iniciar el tratamiento, pueden discutirse con el paciente y su familia, y que se decida de forma consensuada, valorando su situación personal y sus deseos (¿dónde queda el derecho de autonomía del paciente?). O incluso podría restringirse su uso para este grupo de pacientes mientras no se tengan más datos de seguridad. Pero no, la EMA ha ido con la brocha gorda y lo ha denegado sin contemplaciones. Veladamente, se da a entender que la repercusión económica de la introducción de estos tratamientos y las modificaciones que habría que hacer para implementarlos no compensa. Desgraciadamente creo que, en el fondo, es lo que ha primado.

Mi visión personal con estos tratamientos es la siguiente. No son la panacea, pero sí que hay grupos de pacientes que pueden beneficiarse con una tasa baja (y asumible) de efectos secundarios. Y no les podemos negar esa oportunidad, no es ético. Estamos dando tratamientos para enfermedades incurables, como algunos cánceres, mucho más tóxicos y peligrosos. Es el paciente el que, ante su situación clínica, sin otras opciones, decide, aconsejado y acompañado por el equipo médico que lo atiende. Esto es una enfermedad neurodegenerativa sin tratamiento, ¿no se merecen nuestros pacientes la oportunidad de decidir si les merece la pena arriesgarse con unas mínimas garantías? ¿Acaso los pacientes con alzhéimer son pacientes de segunda?

Pues bien, si esto lo tenemos claro, pongamos las medidas para hacerlo bien: un registro europeo de todos los pacientes tratados y que se haga en centros especializados, con experiencia en el uso de antiamiloides, que puedan asegurar una indicación correcta y una adecuada vigilancia de los efectos secundarios. De esta manera obtendremos la evidencia de su efecto a largo plazo, ya que solo la vamos a obtener de la práctica clínica real. Ningún laboratorio privado va a pagar un ensayo clínico de 5 o más años, que es lo que realmente se necesitaría para ver efectos mayores (esto ya está modelizado desde hace tiempo).  Con esta decisión dejaremos que estos datos nos los proporcionen la experiencia clínica del resto de países donde ya se ha aprobado. O de los europeos ricos que vayan a Estados Unidos a tratarse, como ha comentado John Hardy.  Nuestros pacientes tendrán que esperar 4-5 años al menos para esto y ya será tarde para ellos.