Fernando Civeira Murillo
Catedrático de Medicina y jefe del Grupo de Investigación en Lípidos de la Universidad de Zaragoza
¿La nota de prensa refleja el estudio con precisión?
“Creo que la nota de prensa está muy bien y refleja fielmente el problema y la solución que aporta el trabajo”.
¿El estudio es de buena calidad?
“El estudio es excelente y solo tiene la limitación de que el seguimiento es corto, de pocos meses, y habrá que esperar para ver la evolución del niño”.
¿Cómo encaja este trabajo con la evidencia existente?
“Perfectamente, es el futuro. Edición génica a la carta, individualizada para cada variante patogénica responsable de la enfermedad”.
¿Hay limitaciones importantes que haya que tener en cuenta?
“Los centros participantes son punteros en el mundo en la tecnología. La limitación es el tiempo, ya que una enfermedad grave que no permite demoras para hacer más ensayos en animales experimentación con la terapia”.
¿Cuáles son las implicaciones para el mundo real?
“Enorme. Probablemente en pocos años la gran mayoría de las enfermedades monogénicas graves van a ir desapareciendo gracias a la edición génica".